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Científicos españoles desarrollan un nuevo medicamento huérfano para tratar la anemia de Fanconi

MADRID

Investigadores del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) han desarrollado un nuevo tratamiento para pacientes con anemia de Fanconi de tipo A, que ha sido considerado como medicamento huérfano por la Comisión Europea.

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MADRID, 20 (EUROPA PRESS)

Juan Bueren

Juan Bueren

Investigadores del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) han desarrollado un nuevo tratamiento para pacientes con anemia de Fanconi de tipo A, que ha sido considerado como medicamento huérfano por la Comisión Europea.

Esta enfermedad hereditaria de baja prevalencia (unos 150 pacientes en España) afecta principalmente a la médula ósea, disminuyendo todos los tipos de células sanguíneas, y el tratamiento actual se basa principalmente en el trasplante de células de la médula ósea de un donante compatible, preferentemente un hermano del paciente.

Sin embargo, este nuevo medicamento está fundamentalmente dirigido a aquellos pacientes que no tienen un donante adecuado y, por tanto, presentan escasas alternativas terapéuticas.

En concreto, actúa tratando de corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi, de manera análoga a como se ha realizado en pacientes con otras enfermedades monogénicas, tales como algunas inmunodeficiencias primarias.

Además, como novedad, el vector desarrollado pertenece a la familia de los lentivirus, de mayor seguridad y eficacia respecto a los vectores usados en los primeros protocolos de terapia génica.

Una vez corregido el defecto genético de las células madre hematopoyéticas, éstas serán reinfundidas en los pacientes, con objeto de rescatar y/o prevenir el fallo de médula ósea, que aparece en la inmensa mayoría de estos pacientes.

Los trabajos realizados para la designación de este medicamento huérfano han sido coordinados por el doctor Juan Bueren, jefe de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del CIEMAT, aunque también han colaborado Genoma España (a través del Proyecto Fancogene), el Ministerio de Ciencia y la Fundación Botín.

Del mismo modo, otras instituciones que han colaborado en la financiación del Proyecto Fancogene son la Asociación Española de Anemia de Fanconi, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), la Universidad Autónoma de Barcelona y las empresas Genzyme y Pharmamar.

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