Pelayo, el niño toledano al que Sanidad dejó sin medicación para la enfermedad de Duchenne

Una familia toledana ha denunciado la situación de su hijo Pelayo, afectado por una enfermedad rara conocida como Distrofia Muscular de Duchenne desde que tenía dos años, al que “el SESCAM ha negado la medicación (Ataluren) que tomaba como uso compasivo”.

La medicación, según ha dado a conocer su padre, David, en la red social Facebook le fue retirada “indebidamente”, señala, hace unos seis meses y desde entonces “el empeoramiento ha sido desmesurado. Por esto su neurólogo ha solicitado volver a dárselo”.

“Muchos nos conocéis, es de vital importancia para Pelayo que consigamos que nos concedan volver a darle la medicación” y esta semana la familia anunciaba su intención de presentar una reclamación formal en Atención al Paciente, además de poner el caso en manos de un abogado a través de la Asociación Duchenne Parent Project. 

“Necesitamos que se lo vuelvan a dar, con urgencia, para que no siga empeorando a este ritmo”, asegura el padre de Pelayo, que hoy cumple 11 años', quien ha lanzado un “SOS” a la opinión pública iniciando también una campaña de recogida de firmas. 

 

Fuentes de la Consejería de Sanidad han explicado a eldiarioclm.es que la razón para retirar el medicamento al pequeño estriba en que “su eficacia no está probada científicamente”, motivo por el que la Comisión de Farmacia Hospitalaria ha tomado esta decisión. 

Una opinión que contrasta con la de su propio neurólogo y con la de la Asociación Duchenne Parent Project España a la que pertenece la familia. María Ángeles Alonso, miembro de la Junta Directiva de la asociación explica que “a Pelayo le sirve, ya lo estuvo tomando porque el neurólogo consideró que cumplía todas características: más de cinco años, que pudiera caminar y lo hacía. En un momento determinado se lo retiran y la enfermedad le ha avanzado. Puedo hablar de ello porque mis dos hijos lo toman, están perfectamente y es gracias al medicamento”, asevera. 

Cree que la decisión de Sanidad se debe a que la Agencia Española del Medicamento “no considera probada su eficacia. Es a lo que se ciñen, pero claro si cuando no lo toma empeora brutalmente, es que sí que era efectivo para él”, subraya.

“Se trata de un medicamento que ha pasado por ensayo clínico, que ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y cada país puede o no comercializarlo, algo que España no ha hecho”. No obstante, en ocasiones se autoriza el llamado “uso compasivo” del medicamento al que se puede acceder “en caso de una enfermedad grave que no tenga cura”.

Este es el caso de este fármaco. De los 500 casos de la enfermedad registrados en España (aunque se estima que pueden llegar a los 3.000) tan solo 40 lo tienen autorizado. “No le sirve a todos los niños, solo a un 10% de los afectados, depende de la mutación genética de la enfermedad”, explica Mª Ángeles Alonso. 

La Asociación Duchenne Parent Project ha solicitado una reunión con la Consejería de Sanidad y de momento no hay respuesta. “Estamos trabajando con con nuestra asesoría jurídica para aportarle datos”. Y es que asegura que tomarlo puede llegar a permitir un retraso en el avance de la enfermedad entre siete y diez años a quienes la padecen que cuentan con una media de supervivencia de 25 años. 

Quien sí ha recibido respuesta por parte de la Consejería de Sanidad es la familia que este mismo viernes ha mantenido una reunión la dirección del SESCAM, según ha confirmado la madre del pequeño, Valle. La  Consejería de Sanidad les ha comunicado que volverán a plantear el caso a la Comisión de Farmacia Hospitalaria, pero de entrada, advierte, “nos han dicho que se ciñen a niños que puedan deambular”, y actualmente Pelayo utiliza una silla de ruedas. 

Si la negativa se mantiene la familia recurrirá a los tribunales. “Ha sido un mazazo. Ya sabes que la enfermedad es degenerativa, que va perdiendo dentro de la normalidad y en algunas revisiones se mantenía, pero ahora es que ha perdido fuerza, capacidad pulmonar, tiene disfasia...”

Pelayo comenzó a tomar Ataluren en junio de 2014. En abril de este año le fue retirada la medicación. “Entonces caminaba, con ayuda, pero caminaba y yo me ciño a eso: ya no camina porque le han retirado el medicamento”, lamenta la madre del pequeño que recuerda que cuando comenzó a tomar el fármaco “Pelayo no corría, no saltaba y al tiempo de tomarlo, no fue inmediato, pudo hacerlo, y hasta montar en bicicleta...”

La madre del pequeño insiste en que “si el medicamento no le hubiera ayudado, porque cada cuerpo es un mundo, yo misma no hubiera continuado para no meterle más medicación al cuerpo, pero es que no es el caso. Me da igual lo que me digan y si tiene que ser un juez el que decida, llegaré hasta ahí”, concluye. 

Además, la familia está recogiendo fondos para la investigación de la enfermedad destinados a la Asociación Duchenne Parent Project. El próximo 16 de noviembre se celebrará en Argés (Toledo) una carrera solidaria y en Talavera de la Reina habrá un concierto del grupo Candela y Son, a beneficio en este caso de ASEM Castilla-La Mancha en el Teatro Palenque. 

Desde el Colegio de Farmacéuticos de Toledo, Francisco Jimeno, confirma que “el medicamento no se comercializa” en las oficinas de farmacia. Un producto del que, señala, apenas se conoce nada. “No tenemos información sobre el medicamento”. La única opinión en este sentido es la que se puede ofrecer, dice, desde un punto de vista personal. “Es duro, un padre hará lo que sea necesario para ayudar”.

El Colegio de Médicos de Toledo: entienden la postura de los padres pero respetan la posición de los profesionales

Consultado también por esta situación, el Colegio de Médicos de Toledo señala a este medio que este tipo de organismos deben velar “por que  los criterios para instaurar tratamientos a los pacientes estén basados en la evidencia científica y en la efectividad para combatir la enfermedad y nunca basándose en planteamientos economicistas”. 

En este caso, recuerdan que ha sido la Comisión de Farmacia Hospitalaria la que ha denegado el tratamiento “por falta de evidencia científica” y, aunque subrayan que entienden “la posición de unos padres que se agarran a un clavo ardiendo, como no podía ser de otra manera”, también consideran “muy respetable la posición de los profesionales médicos que atienden al niño”.

En este sentido, señalan que los colegios médicos han de mantenerse “vigilantes” para que las actuaciones de los gestores y los profesionales sanitarios aseguren “la sostenibilidad de un sistema público que garantice la equidad en la atención sanitaria a todos los ciudadanos”. “Los Colegios estaremos siempre en contra de la utilización de situaciones dolorosas para cualquier ciudadano, como la enfermedad propia o de allegados, de forma manipulativa o con intereses poco claros”.