Una empresa de EEUU hará un ensayo clínico de investigación sobre una enfermedad considerada rara
Santa Cruz de Tenerife, 11 mar (EFE).- Una empresa farmacéutica de Estados Unidos comenzará en 2009 a practicar ensayos clínicos basados en la investigación realizada por un equipo de científicos del Hospital Universitario de Canarias (HUC) sobre la hiperoxaluria primaria, enfermedad considerada rara y que afecta a unas 400 personas en Europa.
El director de este grupo científico, Eduardo Salido, explicó en una entrevista a Efe, que, en concreto, estos ensayos clínicos aplicarán la terapia enzimática, testada en ratones al igual que la genética, aunque esta última, para la que tienen una colaboración con una empresa holandesa, tardará aún unos años en ser probada en pacientes.
Salido afirmó que las previsiones son que los ensayos clínicos en fase dos, que son los que se realizan para constatar la efectividad de la terapia, pueden comenzar en 2009.
La hiperoxaluria primaria es una enfermedad que se origina por una mutación de una enzima que se produce en el hígado y que es la encargada de eliminar una sustancia que el organismo no necesita y que se denomina glioxilato.
En caso de no ser eliminado adecuadamente el glioxilato se convierte en oxalato, que es un compuesto químico que destruye los riñones.
El médico y profesor de la Universidad de La Laguna explicó que lo que se ha probado en los ratones es la reducción en un 30 por ciento de la producción de oxalato a través de un medicamento oral que consigue degradar esta sustancia y con ello el daño renal que produce.
En cuanto a la terapia genética, el especialista explicó que se trata de “empaquetar un gen normal en un virus bueno” e inyectarlo en el hígado de forma que produzca la proteína.
Las personas afectadas por esta enfermedad, que en Canarias son unas 20, necesitan diálisis desde la adolescencia y la única solución pasa por un trasplante.
El equipo de investigación que dirige Salido ha creado un modelo de ratón en el que se ha aplicado con éxito tanto la terapia genética como la enzimática y del que ya disponen varios laboratorios americanos.
Salido es consciente de que al tratarse de una enfermedad rara, que afecta a un número limitado de personas, ninguna empresa farmacéutica grande realizará una inversión millonaria para el desarrollo clínico de estas investigaciones, pero advirtió de que, a veces, cuando se investigan este tipo de enfermedades se obtienen resultados que pueden ser útiles para una patología más frecuente.
“Parece lógico pensar que si alguna de estas proteínas funcionan para casos de litiasis masiva -formación de cálculos renales- como la que provoca la hiperoxaluria primaria, tal vez también sirve para la litiasis convencional, que la padecen uno de cada veinte ciudadanos” dijo el especialista.
El grupo de investigación que dirige Salido es uno de los siete Centros de Investigación Biomédica en Red y a los que el Ministerio de Sanidad dota tanto financieramente como en personal.
Adelantó que su grupo comenzará ahora la investigación sobre la enfermedad rara denominada Pompe en coordinación con el Hospital Clínico de Navarra.
Indicó que el hecho de que se investigue una enfermedad u otra depende de la demanda social y en este caso la Asociación de Española de Enfermos de Glucogenosis ha buscado grupos científicos para investigar y apoyos para su financiación.
Esta enfermedad rara, explicó el especialista, también está producida por un trastorno en la enzima que realiza los intercambios entre la glucosa y el glucógeno y, debido a esta mutación, se produce un almacenamiento de glucógeno en otros órganos, entre ellos el corazón, lo que puede producir la muerte, especialmente en niños.
Otras variantes de esta enfermedad pueden producir trastornos musculares o hipoglucemias, que pueden ser también mortales en los niños.
Este proyecto está en fase de diseño pero se hará un modelo de ratón y si se consigue que el animal reproduzca alguno de los fenómenos de la glucogenosis se probará, al igual que en la hiperoxaluria primaria, la terapia tanto genética como enzimática.
En su opinión, aunque estas investigaciones abren una esperanza para las personas que padecen enfermedades raras hay que ser conscientes de que hay patologías cuya solución es “tremendamente difícil”.
