Tres pacientes con piel de mariposa de Euskadi han solicitado un tratamiento génico aún no financiado por Sanidad

El Servicio Vasco de Salud (Osakidetza) tiene once pacientes con epidermólisis bullosa, la enfermedad genética rara e incurable que se conoce comúnmente como piel de mariposa. En tres casos, uno en el hospital de Basurto de Bilbao y dos de Donostia, ha habido solicitudes para acceder a Vyjuvek, un tratamiento génico pionero. Estas solicitudes, se indica desde Osakidetza, no se han podido estimar porque el medicamento no está financiado por el Ministerio de Sanidad.

Los datos se desprenden de la respuesta del consejero de Salud, Alberto Martínez, a una solicitud de información documentada presentada en el Parlamento Vasco por Laura Garrido, del PP. “Según normativa farmacéutica estatal para la financiación pública de los medicamentos será necesaria su inclusión en la prestación farmacéutica del [Sistema Nacional de Salud] mediante la correspondiente resolución expresa de la unidad responsable del Ministerio de Sanidad”, explica el consejero.

Vyjuvek es una terapia génica que trabaja con un principio activo conocido como beremagene geperpavec, un virus modificado genéticamente. Los pacientes de piel de mariposa tienen un gen defectuoso que provoca que falte una proteína y las capas de la piel no se unan correctamente entre sí, lo que hace que la piel se vuelva muy frágil y propensa a sufrir ampollas. “Vyjuvek se ha modificado para que el virus contenga copias funcionales del gen defectuoso detectado en pacientes con [piel de mariposa]. El medicamento introduce estas copias funcionales del gen en las células de la herida para ayudar a la piel a cicatrizar. El virus modificado y el material genético de este medicamento no modifican su propio ADN”, explica la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

El laboratorio que desarrolla el tratamiento, que puede administrarse desde el nacimiento, es neerlandés, el Krystal Biotech. El Ministerio de Sanidad, en su nomenclátor más reciente, el de junio, recoge que aún se encuentra o en estudio o sin petición de financiación. El consejero Martínez subraya que esta información ya se ha trasladado a los dos hospitales, el de Basurto y el Donostia, para que el profesional responsable se encargue de trasladarle la información a los pacientes.