El Supremo reprende a un hospital por impedir que un niño con una enfermedad rara opte a un fármaco de uso compasivo

Una sentencia del Tribunal Supremo ha puesto en duda las trabas burocráticas que el hospital Sant Joan de Déu de Barcelona puso a un niño con una enfermedad rara para acceder a un medicamento por uso compasivo, que ya estaban recibiendo más de una treintena de menores en toda España. Los jueces han dado la razón a la madre, al considerar que es el organismo competente, en este caso la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, quien debe estudiar y considerar si el paciente es apto para recibir el fármaco. Con su negativa, el centro privado, concertado por el servicio catalán de salud, “excluyó toda posibilidad de cooperación”, critica el Supremo en su sentencia.

El caso que han estudiado los magistrados procede de Barcelona. El paciente es un chico con distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara que afecta a uno de cada 5.000 niños en todo el mundo y que causa la pérdida de la función de los músculos, y que llevaba años tratándose en el servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. Su médico emitió un informe recomendando su tratamiento con el principio activo 'Ataluren', bajo el nombre comercial de Translarna , en aquel momento bajo autorización “condicional”, ahora denegada, de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), a la espera de un ensayo clínico de mayor envergadura que confirmase sus beneficios.

La madre solicitó que su hijo accediera a este tratamiento por uso compasivo, una fórmula para beneficiarse de aquellos medicamentos que todavía no se comercializan en el país cuando no hay otra alternativa terapéutica, pero tanto la dirección médica del centro como el Servicio Catalán de Salud rechazaron tramitar la petición. Ni siquiera pese a que la mujer presentó un certificado de la asociación de personas afectadas por esta enfermedad rara, donde acreditaban que en España había 33 pacientes recibiendo tratamiento con el principio activo de ese medicamento.

El Tribunal Supremo ha revocado la sentencia del Tribunal Superior de Catalunya que quitó la razón a la madre y ha confirmado la resolución de un juzgado de Barcelona que se la dio en primera instancia. Los jueces critican que el sistema catalán de salud denegó “no ya la autorización, sino el paso previo para que la autoridad competente pudiera pronunciarse sobre la solicitud, pues rechazó la tramitación de la solicitud”. En definitiva, “excluyó toda posibilidad de cooperación”.

La madre, explica, presentó suficientes pruebas para pedir el fármaco y que todas las decisiones posteriores, incluidas las judiciales, impusieron a la mujer la misión “imposible” de aportar aún más pruebas. Ella, según el Supremo, “justificó sobradamente la existencia de autorizaciones excepcionales a otros pacientes dentro del Sistema Nacional de Salud” y, sin embargo, su petición ni siquiera se tramitó. Un trato “discriminatorio e injustificado”, teniendo en cuenta que el medicamento estaba “autorizado” aunque solo para enfermos de distrofia muscular de Duchenne.

Esta decisión, en todo caso, no era del hospital ni del servicio catalán de salud: era del “órgano estatal encargado de resolver la autorización excepcional” dentro del Sistema Nacional de Salud. En este caso, esa competencia corresponde a la AEMPS, que es la encargada de revisar y autorizar de forma individualizada el uso compasivo de fármacos cuando no existe otro tratamiento y cuando se considere que va a ser útil para el paciente.

La sentencia llega un mes después de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA, del que forma parte la Agencia española, hay ordenado la no renovación de la autorización de comercialización de Translarna de toda la Unión Europea. El regulador toma esta decisión tras no poder demostrar la eficacia del medicamento después de reevaluar los beneficios y riesgos del fármaco y de los estudios realizados, que no pudieron demostrar una mejora relevante en los pacientes que lo tomaban.

Según indica la AEMPS en un comunicado, los trabajos “no demostraron que el medicamento fuera eficaz en pacientes con una disminución progresiva de su capacidad para caminar, en los que se esperaba mayor beneficio del tratamiento con Translarna en comparación con otros pacientes incluidos en el estudio. En los pacientes tratados con Traslarna, la distancia que podían caminar en seis minutos después de 18 meses de tratamiento se redujo en unos 82 metros desde al inicio del estudio en comparación a los 90 metros en el grupo de placebo. Esta diferencia no fue estadísticamente significativa”.