Ensayan el primer tratamiento con terapia génica para enfermedad metabólica

La empresa navarra Digna Biotech ha puesto en marcha un ensayo clínico para el primer tratamiento con terapia génica de la porfiria aguda intermitente, una enfermedad genética rara que puede provocar importantes daños neurológicos.

Afecta aproximadamente a 5 de cada 100.000 habitantes y se manifiesta en forma de crisis agudas, con dolor abdominal, náuseas, vómitos, estreñimiento y taquicardia, siendo mortal en ocasiones por complicaciones neurológicas graves y sin que en la actualidad exista un tratamiento.

Ahora este ensayo, en el que colaboran el centro de Investigación Médica Aplicada de la Universidad de Navarra y el Hospital 12 de Octubre de Madrid, enmarcado en el consorcio europeo AIPGENE, tiene como objetivo evaluar la seguridad y obtener datos preliminares de eficacia del producto.

La primera fase, según han informado los centros implicados en un comunicado, durará un año y se va a realizar con ocho pacientes que recibirán dosis en escalada para comprobar la tolerancia al tratamiento.

Si los resultados son positivos, se iniciará la fase II en un número mayor de enfermos y se espera que la terapia pueda estar disponible dentro de unos cinco años.

Aunque el ensayo pretende tratar en concreto una enfermedad rara, los investigadores que trabajan en él consideran que abre una vía para aplicar la terapia génica en el tratamiento de otras enfermedades más comunes.