Aragón es la única Comunidad, de las 8 en las que se pidió, que no paga el tratamiento para distrofia de Duchenne

En julio de 2014, la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) autorizó de forma condicional el medicamento Ataluren. Convirtiéndose así en el primer tratamiento mundial aprobado para la distrofia muscular de Duchenne. Una enfermedad rara que afecta en España a unos 4.000 niños. De ellos, solo un 15 %, que sufren una mutación especial, pueden tomar este medicamento, y siempre que caminen y tengan más de 5 años.

En la actualidad hay en España 15 pacientes que están en disposición de tomarlo. 12 lo están haciendo ya gracias a la financiación de los gobiernos de sus respectivas comunidades autónomas: Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña. Solo faltan los tres de Aragón, que es la única Comunidad (de las ocho en las que se ha solicitado) en la que el Ejecutivo no está costeando este tratamiento.

Carlos y Mario (gemelos de 9 años) y Sergio, de 7 años, son los tres niños aragoneses que podrían someterse al tratamiento. Se calcula que este costaría, para los tres, alrededor de 600.000 euros anuales.

Fuentes del Gobierno de Aragón aseguran que están a la espera de que el Ministerio de Sanidad publique un informe (que les consta que ya está redactado) que evalúa la eficacia del medicamento. También están pendientes de otro informe del Comité de Bioética de Aragón. Están seguros de que en los próximos días se publicará definitivamente el estudio ministerial y, a partir del mismo, tomarán una decisión al respecto.

En otras comunidades, se ha tomado la decisión de financiar el tratamiento por una cuestión política; en Aragón, indican, se basarán en criterios técnicos: “Aunque el informe esté aprobado por la EMA, se tienen que realizar más ensayos”.

En el Ejecutivo autonómico quieren esperar a que esté probada la eficacia del Atalurem. Algo que, según la presidenta de la Asociación Duchenne Parent Project, Silvia Ávila, en cierto modo ya ha sucedido. Explica que los niños que lo están tomando experimentan mejoría y que la enfermedad se ralentiza.

El Atalurem no cura, simplemente atempera el progresivo empeoramiento de los enfermos. Lo habitual para los que padecen este tipo de distrofia es que estén en una silla de ruedas a los 10 años y que fallezcan a los 25.

Ávila afirma que el Gobierno de Aragón está incumpliendo el Real Decreto 1015/2009, en lo que se refiere al “Uso de medicamentos en condiciones especiales” o “Uso compasivo”.

El apartado referido dice, textualmente, lo siguiente: “Uso compasivo de medicamentos en investigación: utilización de un medicamento antes de su autorización en España en pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado. El medicamento de que se trate deberá estar sujeto a una solicitud de autorización de comercialización, o bien deberá estar siendo sometido a ensayos clínicos”.

“Es la última oportunidad”

Los hijos de Irene Peralta (Carlos y Mario), vecinos de Caspe (Zaragoza), tienen nueve años. Para ella “es la última oportunidad”. Si no inician el tratamiento pronto, dice, estarán sentados en una silla de ruedas muy pronto. Por eso compele a la Administración autónoma para que lo autorice con urgencia. 

Ella vio algo extraño desde que nacieron; a los cinco años comenzaron a hacerles pruebas y con siete les diagnosticaron la enfermedad. Fue en septiembre de 2014 cuando, por primera vez, solicitaron la medicación en el Hospital Infantil de Zaragoza, y les dijeron que estudiarían el caso.

En mayo del año actual, aún con el anterior Gobierno (PP-PAR), y ya por mediación de la Asociación, volvieron a reclamarlo y les informaron de que todavía estaban analizándolo. Con el nuevo Ejecutivo autónomo (PSOE-CHA) repitieron la demanda y, según explica Silvia Ávila, la respuesta fue que estaban esperando a que el Ministerio fijara un precio. Algo que todavía no ha sucedido.

Han puesto en marcha una campaña de de firmas en change.org, que, hasta el momento, lleva recogidas casi 255.000