El Gobierno de Aragón autoriza el tratamiento para la distrofia de Duchenne
Aragón era, hasta ayer, la única comunidad autónoma (de las ocho en las que se había solicitado) que no financiaba el tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Las familias de tres niños aragoneses estaban a la espera de una decisión del Departamento de Sanidad autonómico, que finalmente ha autorizado la administración del Ataluren, un medicamento que podría ralentizar el avance de esta enfermedad neurodegenerativa.
Según informa el Departamento de Sanidad, la medida viene provocada por el retraso de la Agencia Europea del Medicamento en pronunciarse sobre la autorización de comercialización del Ataluren. A pesar de que dicho organismo concedió una autorización provisional para el fármaco en julio de 2014, la decisión final pende de los resultados del ensayo clínico en fase III.
El Gobierno de Aragón costeará finalmente el tratamiento, que se calcula que rondaría los 600.000 euros anuales para los tres niños. Lo hace, según señala, “a pesar del informe emitido por la Agencia Española del Medicamento, el pasado 31 de mayo, en el que se manifiesta que el Ataluren todavía 'no ha demostrado ningún efecto de este fármaco sobre el curso y la progresión de la enfermedad' y en el que la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia emite una resolución de no financiarlo”.
Tras recibir la noticia, la Asociación Duchenne Parent Project y los padres, que durante el último año y medio han luchado para que Aragón autorizara el tratamiento para sus hijos, mantienen la prudencia hasta esperar las indicaciones de su hospital de referencia, el Miguel Servet de Zaragoza.
La distrofia muscular de Duchenne, en su desarrollo más habitual, lleva a que los afectados estén en una silla de ruedas a los 10 años y a que fallezcan a los 25. Por eso, recuerdan desde la Asociación Duchenne Parent Project, “el tiempo es oro en el tratamiento de esta patología”. La asociación señala que los estudios del instituto británico National Institute of Health and Care Excellence (NICE) han probado que las personas tratadas con el medicamento conservaron la capacidad de andar durante los meses de duración del ensayo frente a los tratados con placebo.
